İngiltere'de, 2 farklı kalıtsal kan hastalığını, neden olan geni düzenleyerek tedavi etmeyi amaçlayan gen terapisi yönteminden faydalanılan ilaca onay verildi.
İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumundan (MHRA), yapılan açıklamada, gen düzenleme teknolojisi CRISPR'den faydalanılan "Casgevy" adlı ilacın, orak hücreli anemi ve Akdeniz anemisi (Beta Talasemi) hastalıklarının tedavisinde kullanılmasına onay verildiği ifade edildi.
Açıklamada, Casgevy'nin, 2020 Nobel Kimya Ödülü'nü kazanan 2 bilim insanı tarafından geliştirilen ve genleri DNA üzerinde keserek düzenlemeye izin veren "gen makası" olarak da bilinen CRISPR'ın kullanıldığı ilk lisanslı ilaç olduğu belirtildi.
Gen terapisi yönteminden faydalanılan Casgevy'nin bu 2 hastalığın getirdiği ağrı, enfeksiyon ve kansızlığı ortadan kaldırabileceği aktarılan açıklamada, şunlar kaydedildi:
"Casgevy, hastanın kemik iliği kök hücrelerindeki hatalı geni düzenleyerek vücudun işlevsel hemoglobin üretmesini sağlayacak şekilde tasarlanmıştır. Bunu yapmak için, kök hücreler kemik iliğinden alınır, laboratuvar ortamında düzenlenir ve daha sonra hastanın vücuduna tekrar aşılanır."
